新生兒罹患血友病 如何破解“有藥難及”？ |
| 時(shí)間：2022-04-19 20:49:09 來源：生活連線 作者：陽湖網(wǎng) |
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說到血友病，可能很多人并不太了解，這是一種罕見的遺傳性疾病，因?yàn)檠褐袥]有足夠的凝血因子，患者就像玻璃一樣脆弱。之前我們欄目也報(bào)道過血友病注射藥進(jìn)醫(yī)保的新聞，而就在去年11月，上海第四屆進(jìn)博會(huì)展臺(tái)罕見病藥物展出了一種治療血友病的新型藥物，這種藥物相比傳統(tǒng)的治療方法有什么不同，能否挽救血友病患者的“玻璃人生”呢？來看報(bào)道。
市民袁女士去年喜獲麟兒，誰曾想，孩子在一個(gè)月大的時(shí)候查出了血友病。
市民 袁女士
當(dāng)時(shí)是肺炎住院了之后，抽血的時(shí)候手臂腫了。醫(yī)生懷疑是這方面的問題，做了檢測查出來的。
血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，因?yàn)檠褐腥鄙僮銐虻哪蜃?，患者就像玻璃一樣脆弱，一點(diǎn)小小的磕碰傷口就會(huì)流血不止，有時(shí)就算沒有明顯外傷，也可能發(fā)生“自發(fā)性”出血，缺乏治療將導(dǎo)致慢性和致殘性的關(guān)節(jié)疾病。該病發(fā)病率約為萬分之一，每一萬名新生兒中就會(huì)有一名血友病患者，以此估算，中國約有14萬名血友病患者，其中絕大部分為男性。目前，該病尚未找到根治方法，患者需終身用藥，即注射凝血因子。
常州一院血液科副主任醫(yī)師 吳煒
全身都會(huì)有可能出血，最常見的就是關(guān)節(jié)肌肉還有胃腸道，嚴(yán)重的顱內(nèi)出血，牙齦出血都會(huì)有。一般來說我們是一個(gè)星期用三次，現(xiàn)在有重組的，也有血漿的?，F(xiàn)在我們常州基本都用重組的Ⅷ因子，這個(gè)一支五百單位的要1832元，一年要三四十萬，這是最基本的治療，現(xiàn)在進(jìn)醫(yī)保，報(bào)90%多。
按照缺乏的凝血因子不同，血友病分為A型、B型和C型，其中A型（即凝血因子Ⅷ缺乏）占比約80%-85%。2018年11月我國獲批進(jìn)口一種新型藥物“艾美賽珠單抗”，用于A型血友病患者的常規(guī)預(yù)防性治療，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率。該藥采用皮下注射方式，改變了患者每周三次靜脈注射凝血因子及抗體患者無預(yù)防性藥物的治療現(xiàn)狀，有效提升了小月齡患兒用藥的便利性和依從度。袁女士的孩子現(xiàn)在才六個(gè)半月，“有藥可醫(yī)”讓她看到了希望，但高昂的價(jià)格，又讓她“有藥難及”。
市民 袁女士
我們現(xiàn)在想用的是艾美賽珠單抗，這個(gè)藥它目前不在醫(yī)保的范圍內(nèi)，費(fèi)用特別的昂貴。以成人60公斤的體重來計(jì)算，一年的費(fèi)用是136萬，這個(gè)是每年都需要的一個(gè)開支。就希望這個(gè)藥可以盡快納入醫(yī)保。
值得提醒的是，血友病是一種遺傳病，預(yù)防的最好辦法就是孕婦做產(chǎn)前篩查，避免生出血友病的患兒，以此來杜絕終身用藥治療的痛苦。
常州一院血液科副主任醫(yī)師 吳煒
常規(guī)的孕檢其實(shí)不做這個(gè)篩查，其實(shí)應(yīng)該做的，如果發(fā)現(xiàn)有問題的話，還是要提前干預(yù)，不要把他生下來。
一方面，有家族史的孕婦在產(chǎn)檢的時(shí)候，要真正重視起來；另一方面，也希望更多的罕見藥可以被納入醫(yī)保，惠及患者。
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